Документ предусматривает возможность выделения межбюджетных трансфертов из федерального бюджета субъектам РФ, которые не справляются с финансовой нагрузкой самостоятельно.
По данным, в России насчитывается около 21 тысячи человек, страдающих орфанными заболеваниями. Стоимость лечения одного пациента достигает в среднем 2,76 миллиона рублей в год. Лекарственные препараты для таких пациентов относятся к категории высокозатратных.
В настоящее время из федерального бюджета уже финансируется лечение 14 нозологий, а для поддержки детей с тяжелыми и редкими диагнозами действует фонд «Круг добра», учреждённый Президентом России. Новый закон позволит расширить возможности регионов по обеспечению необходимой терапией всех нуждающихся.